Новое средство против гемофилии

Наконец-то ученым удалось достичь успехов в лечении смертельно опасной болезни крови – гемофилии, которое представляет собой плохую свертываемость крови.

«Группа британских и американских исследователей занялось именно гемофилией группы B, которая характеризуется нарушением выработки белка (фактор IX), который и отвечает за процесс коагуляции, то есть свертываемости крови» — сообщил портал ScienceDaily. Данное заболевание вызывается рецессивной наследственной мутацией в X-хромосоме, поэтому обычно группой B, как и А, С, болеют именно мужчины. Единственным облегчением течения заболевания для таких больных являются инъекции фактора IX несколько раз в неделю, а производство этого фактора стоит очень дорого.

И до этого момента учеными предпринимались попытки по лечению гемофилии, они пытались это сделать при помощи введения откорректированной генной копии, но эти попытки успехом не увенчались.

Суть же нового метода заключается в следующем: для доставки генного материала, который нужен для синтеза фактора IX, медики применили аденовирус 8. В одной из больниц первые испытания показали неплохие результаты: в крови пациентов уровень фактора IX увеличился до 2-12%, хотя до этого он был не более одного процента. Такая разбежка в новом уровне фактора связана с тем, что больным вкалывались разные дозы препарата: двое из низ получили низкую дозу, двое – среднюю, и еще двое – высокую. Кроме высокого уровня фактора, у больных, которые получили высокую дозу аденовируса 8, наблюдался еще и более стойкий эффект на протяжении последующих полутора лет. Но одному из больных все же понадобилась стероидная терапия, пусть и краткосрочная. Произошло это из-за возникновения иммунной реакции на печени на препарат.

Итог исследования порадовал врачей и пациентов: в результате четверым человекам удалось полностью отказаться от еженедельных инъекций фактора IX. Кроме того, у всех исчезли трудно останавливаемые и болезненные кровотечения. Некоторые из них теперь получили возможность заниматься спортом, хотя раньше это было противопоказано.

«Мы впервые сумели добиться долгосрочного и положительного эффекта  в производстве фактора крови, это в сою очередь, дает нам надежды на скорое лечение гемофилии А, которая является более распространенной, а также других генных заболеваний» — сообщил Эмит Натвани, авторов исследования и доктор из колледжа Лондона.

Комментарии