Спинраза

Состав

В 1 мл раствора активного компонента нусинерсена натрия — 2,53 мг, что эквивалентно 2,4 мг нусинерсена. Дополнительные компоненты: натрия дигидрофосфата дигидрат, динатрия гидрофосфат безводный, натрия хлорид, калия хлорид, кальция хлорида дигидрат, магния хлорида гексагидрат, 1М раствор гидроксида натрия, 1М раствор соляной кислоты, стерильная вода для инъекций.

Форма выпуска

Представлен в виде раствора для интратекального введения 2,4 мг/мл. Прозрачный и бесцветный, без наличия частиц. Выпускается в стеклянном флаконе 5 мл. Дополнительно защищен каучуковой пробкой, колпачком из алюминия и пластиковой крышкой. В картонной коробке по 1 флакону с бумажным вкладышем, имеется наклейка первого вскрытия.

Фармакологическое действие

Спинраза содержит лекарственное вещество класса антисмысловых олигонуклеотидов. Представляют собой химически модифицированные фрагменты ДНК, влияющие на образование специфических белков и соединяющиеся с матричной РНК по принципу высокой схожести. Служат хорошим средством борьбы с проблемой, возникающей в одном гене.

При спинальной мышечной атрофии (СМА) в связи с мутацией работоспособность гена SMN1 утрачивается — снижается выживаемость мотонейронов и возникает недостаток белка SMN. В результате возникает нарастающая мышечная слабость. Единственным источником SMN оказывается ген SMN2, но он образует неустойчивый белок. Нусинерсен повышает долю коротких фрагментов генетической информации матричной РНК с включением участка ДНК 7 гена SMN2, соединяясь с определенным участком гена и вытесняет факторы, ингибирующие его у здорового человека. В результате экзон 7 в мРНК SMN2 остается сохранным, и ген начинает продуцировать активно функционирующий белок, выживание мотонейронов SMN повышается.

Фармакодинамика и фармакокинетика

При вскрытии младенцев, принимавших препарат, ткани спинного мозга содержали матричную РНК SMN2 с экзоном 7 в большей степени, чем у детей с СМА без лечения.

Введение нусинерсена под оболочки мозга гарантирует его полноценное распространение по спинномозговой жидкости и нервным тканям. В результате неоднократных инъекций остаточное содержание лекарственного вещества в ликворе становится больше в 1,4-3 раза, достигая равновесной концентрации на протяжении 2 лет. После достижения равновесной концентрации дополнительные инъекции лекарства не приводят к его дальнейшему накоплению в спинномозговой жидкости или в нервных тканях.

Отмечено обширное распространение нусинерсена в нервной системе в лечебных концентрациях в спинномозговых тканях, в мышцах скелета, почках и печени.

Спинраза долго расщепляется в организме, выводится с мочой. Средний Т1/2 из цереброспинальной жидкости — 135-177 суток.

Показания к применению

Лекарственное средство Спинраза назначают для долгосрочной терапии прогрессирующей спинально-мышечной атрофии (СМА) 5q с аутосомно-рецессивным типом наследования.

Противопоказания

Ультрачувствительность к любому из веществ, входящих в состав лекарства.

Побочные действия

После спинномозговой пункции лекарства наиболее часто наблюдались: боль в области спины, температура, головная боль, тошнота. Негативные симптомы возникали в течение 3-х суток после манипуляции и не несли значительного риска для пациентов. Расцениваются, как постпункционные реакции. Серьезные осложнения не зафиксированы.

Спинраза, инструкция по применению (Способ и дозировка)

Лечение Спинразой нужно начинать сразу после постановки диагноза СМА. Раствор вводится путем люмбальных пункций медработниками с соответствующими профессиональными навыками. Лечебная доза равняется 12 мг (5 мл). Правила введения: в 1-ый день лечения, в 14-ый, 28-ой, 63-ий. Это основные нагрузочные дни, далее делаются поддерживающие инъекции Спинразы 1 раз в 4 месяца. Лекарство применяется на постоянной основе. Необходимость дальнейшего лечения регламентируется наблюдающим специалистом.

Пропущенные или отсроченные дозы

В ситуации, когда нагрузочная или поддерживающая инъекция не были получены по графику, Спинразу применяют по следующей схеме.

Нагрузочная доза

Прием осуществляется как можно раньше с промежутком не менее 2 недель, далее последующие дозы инъецировать через прописанные интервалы от последней инъекции. Пример: если 3-я нагрузочная доза введена на 30 дней позднее, в 58-ой день вместо 28-го дня, то 4-ую нагрузочную дозу нужно ввести через 35 дней в 93-й день взамен 63-го дня с последующей инъекцией поддерживающей дозы через 4 месяца после введенной.

Поддерживающая доза

• с последней дозы прошло от больше 4 до меньше 8 месяцев — как можно скорее принять отсроченную поддерживающую дозу, очередную ввести по изначально запланированному графику, если эти 2 дозы вводятся с промежутком не менее 2 недель.
• с последней инъекции прошло от 8 до 16 месяцев — ввести пропущенную как можно раньше, затем следующую через 2 недели.
• с последней дозы прошло от 16 до менее 40 месяцев — провести как можно скорее пропущенную инъекцию, очередную ровно через 2 недели, затем спустя 2 недели 3-ю дозу.
• с крайней инъекции прошло больше 40 месяцев — принять все нагрузочные дозы по классическому графику — дни 0, 14, 28 и 63.

По завершении этих действий, поддерживающий укол необходимо сделать через 4 месяца от последней инъекции и дублировать его каждые 4 месяца.

Приготовление и введение дозы

• Наглядно оценить внешний вид раствора — должен быть прозрачным, не иметь цвета, исключено наличие частиц.
• Приготовление и инъекция лекарства проводятся в условиях медучреждения.
• Флакон должен быть 15-25 градусов Цельсия (комнатной температуры), предварительно вынуть его из холодильного оборудования.
• Если заводской флакон не был вскрыт и раствор не применялся, его разрешено вернуть обратно в холодильное устройство. После вынимания из холодильника и удаления внешней упаковки лекарство может находиться 30 часов в комнатных условиях не более 25 °С.
• Для инъекции проткнуть пробку флакона по центру медицинским шприцом и набрать нужное количество раствора. Он не подлежит разведению. Если лекарство из шприца не было использовано на протяжении 6 часов, его положено вылить.
• Для проведения укола Спинразы возможна седация.
• Для облегчения спинномозгового введения раствора возможен УЗИ-контроль, особенно у пациентов со стойким искривлением позвоночника и в раннем детском возрасте.
• Перед инъекцией необходимо извлечь объём спинномозговой жидкости, равноценный вводимому количеству Спинразы.
• Введение происходит интратекально путем болюсной инъекции в течение 1-3 минут иглой для спинального обезболивания. Нельзя делать инъекцию в месте с инфекционным или воспалительным очагом.
• Неиспользованный раствор необходимо полностью утилизировать.

Передозировка

Так как лекарство вводится в условиях стационара, угроза превысить дозу минимальна. Случаев передозировки не наблюдалось. При возникновении любых тревожных признаков требуется незамедлительно обратиться за экстренной врачебной помощью.

Взаимодействие

Изучение лекарственного взаимного действия с разными препаратами — положительного и отрицательного, не проводилось. Нусинерсен подвергается расщеплению ферментами класса гидралаз, поэтому не оказывает влияния на метаболические процессы, осуществляемые ферментами семейства цитохрома P450. Конкуренция с другими фармсредствами на уровне химического соединения с белками крови за использование кровеносной и лимфатической систем или в связи с подавлением их действия — низкая.

Условия продажи

Препарат Спинраза не подлежит свободной продаже в аптеках. Входит в список ЖНЛВП, отпускается строго по врачебному назначению.

Условия хранения

Флакон требует особых условий содержания — не вынимать из картонной коробочки, хранить при 2-8 °С, защищенным от света. Замораживать нельзя. Допустимо хранить и перевозить в заводской упаковке при температуре до 30 °С не более 14 дней. Неприменение на протяжении данного периода времени считается нарушением и не допускает повторного хранения при 2-8 °С.

Срок годности

Годность препарата в невскрытой заводской упаковке составляет 4 года от указанной даты выпуска.

Особые указания

Для взрослых пациентов

Лечебный эффект Спинразы подтвержден у взрослых людей со СМА 2 и 3 типа. Было отмечено улучшение/поддержание в стабильном состоянии моторно-двигательных функций. Напротив, при естественном течении болезни без лечения наблюдается снижение моторной функции. Опыта лечения пожилых больных не имеется.

Люмбальная пункция

Манипуляция сопряжена с развитием неприятных побочных реакций. Подобные сложности могут появиться при инъекции больным в раннем возрасте и со сколиозом. Для упрощения введения лекарства применяют ультразвуковую технику.

Тромбоцитопения, коагулопатия

Перед инъекцией Спинразы при наличии показаний необходимо проводить лабораторные анализы на количественное содержание тромбоцитов, способность крови к свертываемости.

Нефротоксичность

Если есть показания, необходимо делать анализ на показатель белка в моче. При стойком увеличении его количества предлагается дальнейшее обследование.

Гидроцефалия

У больных, получавших Спинразу в пострегистрационный период, были отмечены эпизоды открытой гидроцефалии. Предлагается предварительно обследовать пациента на риски появления гидроцефалии.

Дополнительные компоненты

В составе Спинразы находится незначительное количество натрия и калия. Их концентрация минимальна — менее 1 ммоль.

Спинраза не оказывает значительного влияния на скорость реакции, внимание и способность управлять транспортом и сложными механизмами.

Аналоги Спинразы

Амбене Био

КОНДРОнова

Гиалган Фидия

Бишофит

Мовекс Комфорт

Траумель С

Артра

Инцена

Алфлутоп

Цель Т

Пиаскледин 300

Хондроитин Комплекс

Глюкозамин-Хондроитин

Румалон

У Спинразы нет аналогов по действующему веществу. Среди препаратов, применяемых при лечении спинально-мышечной атрофии, отмечены Золгенсма и Рисдиплам.

Детям

Лекарство Спинраза разработано для лечения детей с рождения 0+ до 17 лет.

Новорожденным

Лекарство исследовалось более 8 лет на результативность и безопасность применения у детей с 3-х дневного возраста. Было установлено, что лечение препаратом на предсимптоматической стадии СМА предоставляет младенцам возможность развиваться и расти, аналогично со здоровыми детьми.

С алкоголем

Достоверных данных о совместимости Спинразы с этанолом не имеется.

При беременности и лактации

Официальные сведения о влиянии Спинразы на фертильность женщин, протекание беременности и кормление грудью отсутствуют. В лабораторных испытаниях на животных токсического действия на половую сферу, способность к зачатию, развитие эмбриона и плода не обнаружено.

Отзывы о Спинразе

В России Минздрав одобрил Спинразу в начале 2019 года. В августе препарат был включен в Государственный реестр ЛС РФ, а с 2021 года в Перечень ЖНВЛП.

Специалисты положительно характеризуют Спинразу. При регулярной терапии препарат приостанавливает развитие СМА и стабилизирует состояние больного. Чем раньше начинается терапия, тем благоприятнее прогноз.

Почему Спинраза такая дорогая?

СМА является орфанным заболеванием. Для его исследования и создания лекарства затрачиваются огромные суммы. Так как Спинраза первый в мире и самый изученный препарат для лечения СМА, его стоимость высока.

Цена Спинразы, где купить

Препарат недоступен для самостоятельной закупки. Цена лекарства Спинраза составляет около 8 млн. рублей за одну инъекцию. Стоимость первого курса достигает 35-40 млн. рублей.

Отзывы