Генная инженерия против гемофилии

Как сообщалось ранее, ученые Германии используют методы генной инженерии для предотвращения заболеваний сердца. Теперь же данные методы может применяться и против заболеваний крови. Американские ученые наконец-то смогли достичь видимых результатов в борьбе с неизлечимыми болезнями крови, в частности, гемофилией. Новая технология позволяет удалить генетические дефекты, провоцирующие заболевания крови человека, с которыми не справляются существующие препараты. Научное достижение получило названо редактированием генома.

Опыты проводились на мышах. Их намеренно заразили гемофилией, разрушающей способность организма формировать красные кровяные тельца. При таком заболевании любое повреждение или царапина вызывают серьезное кровотечение, так как белок, нужный для образования тромбоцитов, сгущающих кровь, не вырабатывается. Один мальчик из 30 000 рождается с такой болезнью. Для нормальной жизнедеятельности требуется постоянное переливание крови, содержащей кровесвертывающие компоненты.

Кетрин Хай, доктор Детской больницы Филадельфии и директор Центра клеточной и молекулярной терапии, в своем интервью для журнала Nature сообщила, что редактирование генома позволило практически полностью восстановить нормальные функции крови, не вызвав очевидных побочных эффектов.

На первой стадии мышам вводится вирусный проводник, который следует к клеткам печени, отвечающих за выработку белка. Достигая цели, они вводят в клетки специальные ферменты, заставляющие изменять генетические последовательности. Ферменты несут в себе фрагменты ДНК здоровых генов и заменяют ими поврежденные участки, отвечающие за гемофилию.

Уровень выработки белка поднимается на 5%. Этого достаточно для снижения опасности гемофилии. При умеренном протекании болезни кровотечение может возникнуть только во время хирургического вмешательства или при серьезной травме, как и у абсолютно здоровых людей.

Поскольку такое молекулярное изменение действует целенаправленно и вероятность ошибки минимальна, это позволит избежать серьезных последствий, таких как, возникновение лейкемии и других раковых заболеваний.

Комментарии